據(jù)《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統(tǒng)在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。

研究人員開發(fā)的一種基于脂質(zhì)納米顆粒的新型遞送系統(tǒng)CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統(tǒng)攜帶的一個遺傳信使(信使RNA)，可對CRISPR酶Cas9進行編碼，Cas9作為剪切細胞DNA的分子剪刀會剪切癌細胞的DNA，從而使其失效并永久防止復制。

特拉維夫大學生物醫(yī)學與癌癥研究學院負責研發(fā)的副院長丹·皮爾教授稱，這是世界上首個證明CRISPR基因組編輯系統(tǒng)可用于有效治療活體動物癌癥的研究。該方法并非化學療法，無副作用，而且經(jīng)此方法治療的癌細胞將永遠不會再具有活性。

為了驗證使用該技術治療癌癥的可行性，皮爾教授及其團隊選擇了兩種最致命的癌癥——膠質(zhì)母細胞瘤和轉(zhuǎn)移性卵巢癌開展研究。

膠質(zhì)母細胞瘤是最具侵入性的腦癌類型，診斷后的預期壽命為15個月，5年生存率僅為3%。研究證明，使用CRISPR—LNP進行的單次治療，可使患有膠質(zhì)母細胞瘤的小鼠的平均預期壽命增加一倍，從而將其總生存率提高了約30%。

卵巢癌是造成女性病亡的主要疾病之一，也是女性生殖系統(tǒng)中最致命的癌癥。當轉(zhuǎn)移擴散到全身時，大多數(shù)患者被診斷為癌癥晚期。盡管近年來治療效果有所進展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在轉(zhuǎn)移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR—LNP進行治療，可將其總生存率提高80%。

皮爾教授表示，能夠識別和改變?nèi)魏位蚱蔚腃RISPR基因組編輯技術，徹底革新了以個性化方式破壞、修復甚至替換基因的能力。盡管該項技術用途廣泛，但其臨床實踐仍處于起步階段，亟待開發(fā)一種有效的遞送系統(tǒng)將CRISPR安全準確地遞送至靶細胞。新研究開發(fā)出的遞送系統(tǒng)則可靶向負責癌細胞生存的DNA，這是一種針對目前尚無有效療法的侵入性癌癥的創(chuàng)新方法。

研究人員指出，通過展示其在治療兩種侵入性癌癥中的潛力，該技術為治療其他類型的癌癥以及罕見的遺傳性疾病和慢性病毒性疾病(如艾滋病)開辟了許多新的可能性。

(記者馮衛(wèi)東)