2022年1月24日，華東醫(yī)藥（000963）傳出喜訊，公司戰(zhàn)略合作伙伴美國(guó)Provention Bio, Inc.宣布啟動(dòng)PRV-3279用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的Ⅱa期PREVAIL-2（PRV-3279 EVAluation In Lupus- Phase 2）臨床研究。

華東醫(yī)藥首席科學(xué)官劉東舟博士表示：“PRV-3279雙特異性抗體是公司在自身免疫領(lǐng)域布局的創(chuàng)新產(chǎn)品之一，中國(guó)香港正在參與其II期國(guó)際多中心臨床研究，該研究的啟動(dòng)具有里程碑式意義。如II期臨床研究取得積極的結(jié)果，中國(guó)大陸計(jì)劃加入國(guó)際多中心III期臨床研究，以加快PRV-3279在中國(guó)的上市進(jìn)度，爭(zhēng)取早日惠及國(guó)內(nèi)患者。”

Provention Bio聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Francisco Leon博士表示：“PRV-3279提供了一種巧妙的作用機(jī)制，旨在阻斷和緩解紅斑狼瘡和其他自身因?yàn)锽細(xì)胞過(guò)度活化而造成的免疫性疾病。我們相信PRV-3279可以快速抑制活化的B細(xì)胞，同時(shí)避免非活化的B細(xì)胞耗竭或失活，這可能為當(dāng)前B細(xì)胞靶向治療提供了一種潛在更安全的方案。我們期待于2024年上半年公布PREVAIL-2臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。”

PRV-3279是中美華東與Provention Bio合作開發(fā)的一種在研的靶向B細(xì)胞表面蛋白CD32B和CD79B的人源化雙抗（一種DART 雙特異性抗體），用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。PRV-3279具有阻斷SLE和其他B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫性疾病進(jìn)展，以及預(yù)防或降低生物治療（例如基因治療）免疫原性的潛力。

此次啟動(dòng)的PREVAIL-2臨床研究是一項(xiàng)Ⅱa期概念驗(yàn)證（proof-of-concept，POC）研究，中重度SLE患者經(jīng)過(guò)短期糖皮質(zhì)激素誘導(dǎo)緩解后，隨機(jī)接受PRV-3279或安慰劑治療，并監(jiān)測(cè)患者復(fù)發(fā)情況。這種停用大多數(shù)伴隨藥物的試驗(yàn)設(shè)計(jì)可以準(zhǔn)確評(píng)估POC。該研究將在美國(guó)和中國(guó)香港進(jìn)行，目前已在美國(guó)中心進(jìn)行受試者篩選，試驗(yàn)預(yù)計(jì)納入約100名患者，接受每月一次、一共6次PRV-3279或安慰劑治療，并獲得24周時(shí)的主要療效參數(shù)。

值得關(guān)注的是，PRV-3279在已完成的單劑量遞增I期試驗(yàn)和多劑量遞增Ib期試驗(yàn)（PREVAIL-1研究）中表現(xiàn)出良好的耐受性，在最后一次給藥后8周，免疫球蛋白M（IgM）水平仍低于正常水平，證明了PRV-3279對(duì)B細(xì)胞功能的持久抑制作用。而且， CD32B基因變異被觀察到與SLE相關(guān)， PRV-3279抑制從SLE患者分離出來(lái)的B細(xì)胞，這些結(jié)果都支持該產(chǎn)品在SLE的臨床開發(fā)。

據(jù)悉，系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫疾病，如不及時(shí)治療，該病會(huì)造成受累臟器的不可逆損害，最終導(dǎo)致患者死亡。《2020中國(guó)系統(tǒng)性紅斑狼瘡診療指南》數(shù)據(jù)顯示，目前全球SLE患病率為0―241/10萬(wàn)，中國(guó)大陸地區(qū)SLE患病率約為30―70/10萬(wàn)，SLE病因尚不明確，可能與包括遺傳、環(huán)境、性別和激素在內(nèi)的相關(guān)因素有關(guān)，因此該適應(yīng)癥仍存在較大的研究空間。

根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，在系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）藥物方面，2019年全球生物藥市場(chǎng)規(guī)模約為8億美元，預(yù)計(jì)2030年將達(dá)到132億美元，中國(guó)SLE治療生物藥市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)由2019年的0.03億美元增加至2030年的23億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)為82.4%。

然而現(xiàn)階段SLE尚無(wú)治愈方法，在臨床用藥選擇上依然存在大量未被滿足的需求。2021年初，華東醫(yī)藥獲得ProventionBio在研雙抗產(chǎn)品PRV-3279兩個(gè)臨床適應(yīng)癥（用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡及用于預(yù)防或降低基因治療的免疫原性），在大中華區(qū)的獨(dú)家臨床開發(fā)及商業(yè)化權(quán)益。

華東醫(yī)藥認(rèn)為，PRV-3279符合自身免疫管線的未來(lái)市場(chǎng)策略和產(chǎn)品創(chuàng)新標(biāo)準(zhǔn)，具有較高的臨床價(jià)值和商業(yè)潛力，有望為SLE提供新的治療選擇，同時(shí)PRV-3279有望成為解決基因治療中免疫原性問(wèn)題的潛在策略，以用作基因治療產(chǎn)品的輔助療法。

自全面創(chuàng)新轉(zhuǎn)型以來(lái)，華東醫(yī)藥將創(chuàng)新藥作為構(gòu)建未來(lái)核心競(jìng)爭(zhēng)力的基礎(chǔ)和方向，聚焦并重點(diǎn)布局開發(fā)抗腫瘤、內(nèi)分泌及自身免疫等重大疾病和慢病領(lǐng)域中具有突出臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥和高技術(shù)壁壘仿制藥，并密切跟蹤國(guó)內(nèi)外生物藥基因治療、抗體藥物等前沿領(lǐng)域的技術(shù)發(fā)展和研發(fā)動(dòng)態(tài)，基于臨床未滿足的需求形成差異化布局。未來(lái)，公司也將繼續(xù)在自身免疫領(lǐng)域加大布局，基于大量尚未滿足的臨床需求不斷豐富研發(fā)管線，最終實(shí)現(xiàn)華東醫(yī)藥在自身免疫疾病治療領(lǐng)域領(lǐng)先的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力及國(guó)際化布局。

關(guān)鍵詞： 華東 產(chǎn)品研發(fā) 醫(yī)藥