2024 年12月8日，北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授在第66屆美國血液學會年會（ASH年會）上以口頭報告形式發布了和譽醫藥自主研發的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線或多線治療失敗的慢性移植物抗宿主?。╟GvHD）患者的II期研究數據。在大部分患者暫時處于治療早期，尚未完成6個月關鍵治療期的情況下，其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達 64% ，本次ASH大會于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美國加利福尼亞州的圣地亞哥舉行。

北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授報告現場

北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授報告現場

截止2024年11月22日，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀察到64% 的 ORR， 所有受累的器官均觀察到持續的緩解，包括消化道、口腔、眼睛、肝臟，以關節和筋膜，食管，皮膚和肺。

許多 cGvHD 患者可能會出現肺部癥狀，例如氣短和肺功能減弱，最終被診斷為cGvHD引起的閉塞性細支氣管炎綜合征（BOS），這是cGvHD治療的主要難題一，急需新的治療突破。在口頭報告中，研究人員強調了具體的肺部緩解情況。至數據截止時，共有6名受試者獲得肺部改善，其中一名受試者的肺功能檢查FEV1（第一秒用力呼氣量）增加了 11%，另外1名受試者在治療后FEV1恢復到 75% 以上，恢復至正常水平。其余4名受試者的 NIH 肺功能評分有所改善，氣短癥狀明顯好轉。證明了匹米替尼治療BOS的臨床療效。

截止2024年11月22日，大多數入組患者尚未完成 6 個月的治療周期以確定研究的主要終點，這表明隨著匹米替尼治療時間的延長，這些患者將會有更好的療效體現。研究結果表明，匹米替尼在接受多種既往治療的cGvHD患者中，表現出顯著的臨床療效和良好的耐受性，在炎癥主導和纖維化主導的器官中都觀察到快速和持久的反應，并伴隨患者報告的器官特異性癥狀好轉。同時，匹米替尼安全性良好，大多數不良事件為1級且可逆。基于最新的臨床表現，匹米替尼可能為治療cGvHD提供一種有前景的全新治療選擇。

關于匹米替尼 (ABSK021)

匹米替尼（ABSK021）是由和譽醫藥獨立自主研發的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。匹米替尼已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥物（PRIME）認定，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。目前，匹米替尼也在被評估用于治療慢性移植物抗宿主病患者的治療。

關于和譽

和譽醫藥（香港聯交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國，著眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發和管理經驗，并參與了多個臨床及上市新藥的研發。和譽醫藥專注于腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫藥市場的需求，秉承國際新藥開發的理念和標準，致力于開發新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質量。自成立以來，和譽醫藥已經建立了豐富的創新產品管線，涵蓋腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域。

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